Перспективи off-label використання пропранололу для лікування інфантильної гемангіоми в дітей.

Abstract

Інфантильні гемангіоми є найбільш поширеними доброякісними судинними пухлинами в немовлят, з частотою виявлення у 2- 5% новонароджених, у той час, як серед недоношених дітей їх частота досягає 23%. Ці пухлини можуть значно варіювати за розмірами та локалізацією, інколи викликаючи серйозні ускладнення, такі як порушення зору, дихання або кровотечі, що значно погіршують якість життя пацієнтів та можуть призводити до довго- строкових наслідків. Препаратом першої лінії для лікування інфантильних гемангіом схвалено пропранолол у формі перорального розчину, що проявляє вазоконстрикторний, антиангіогенний ефекти та сприяє індукції апоптозу ендотеліальних клітин пухлини, що в результаті приводить до значного зменшення розмірів геман- гіоми та покращення стану пацієнтів. Попри значну частоту захворювання, стандартизовані лікарські засоби пропранололу для педіатричних пацієнтів в Україні відсутні, що значно ускладнює лікування та змушує лікарів використовувати препарати off-label. Це створює ризики, пов ’язані з неправильним дозуванням, варіабельністю концентрації активної речовини та можливими побічними ефектами. Метою дослідження є аналіз наукової літератури щодо ефективності та безпеки пропранололу при лікуванні інфантильних гемангіом, а також обґрунтування необхідності розроблення нових лікарських форм для педіатрії. Для досягнення мети було проаналізовано наукові статті, дані клінічних досліджень та законодавчої бази, зокрема міжнародних наста- нов та протоколів лікування. У дослідженні використовувалися методи аналізу, систематизації інформації та узагальнення. Результати дослідження свідчать про високу ефективність пропранололу в лікуванні гемангіом. Його терапевтичний ефект пояснюється вазоконстрикторним, антиангіогенним ефектами та індукцією апоптозу ендотеліальних клітин пухлини. За даними клінічних випробувань, стандартна схема терапії передбачає застосування пропранололу в дозі 2-3 мг/кг маси тіла на добу протягом шести місяців, що сприяє зменшенню розмірів пухлин, зниженню можливості ускладнень та покращенню якості життя пацієнтів. Розроблення нових, стандартизованих фармацевтичних препаратів для дітей з пропранололом дозволить підвищити ефективність лікування та мінімізувати побічні ефекти, що робить це питання актуальним як для клінічної практики, так і для фармацевтичної галузі.